В отделении муковисцидоза НИКИ детства стартовало применение таргетной терапии для самых маленьких пациентов. Дети от двух лет начали получать препарат «Трикафта» в гранулированной форме. Незарегистрированную форму препарата в Российской Федерации дети получают благодаря Фонду «Круг добра».
«В рамках дневного стационара в отделении муковисцидоза НИКИ детства ведется тщательный контроль эффективности и безопасности препарата. Уже через две недели приема у пациентов зафиксировано значительное снижение уровня хлоридов в поте до нормальных и пограничных значений. Все пациенты, которые начали получать препарат, будут регулярно проходить контрольные обследования раз в три месяца», — рассказала директор НИКИ детства Нисо Одинаева.
В этом году в Московской области 39 малышей в возрасте от двух до шести лет начнут терапию. Ранее, с 2022 года только дети с 6 лет получали таргетное лечение.
«Ранняя таргетная терапия открывает новые перспективы в лечении муковисцидоза. Патологический процесс в легких и особенно в поджелудочной железе начинается внутриутробно, а поражение легких начинает развивается после 2-5 лет жизни. Ранний старт таргетной терапии позволяет значительно увеличить продолжительность жизни пациентов, даёт возможность восстановить функцию органов», — добавила руководитель Центра наследственных заболеваний лёгких, профессор, д.м.н. Елена Кондратьева.
С 2006 года в России проводится скрининг новорожденных на муковисцидоз. Благодаря неонатальному скринингу и работе лаборатории функциональных методов исследования ионных каналов, наши врачи могут установить диагноз даже в самых диагностически-сложных случаях и подобрать таргетную терапию. В НИКИ детства проводится амбулаторное консультирование и стационарное лечение детей с этим заболеванием.
фото предоставлено пресс-службой МГНЦ им. Н.П.Бочкова.